2023-01-13
也是邦耀生物砥礪前行的一年
在技術研發、管線推進等方面碩果累累
在穩健發展的戰略布局上突破創新
再一次重溫閃“耀”時刻
回眸2022閃“耀”瞬間
五月
? 任命鄭彪博士為首席執行官
2022年5月20日，邦耀生物任命鄭彪博士作為高級合伙人擔任公司首席執行官（CEO），全面負責公司經營管理。鄭彪博士在制藥行業，特別是免疫治療領域包括自身免疫，腫瘤免疫，疫苗開發等深耕超過30年，對藥物研發、管線布局、國際醫藥環境、市場準入和商業化等有著深刻洞察和豐富經驗。
六月
? 邦耀生物共克時艱攜手抗疫
2022年3月至6月，面對上海緊張的防疫政策，邦耀生物第一時間成立應急工作小組，啟動連續性分階段計劃以確保公司核心項目的快速推進，保障各項目正常運營。6月2日，在邦耀生物總部（上海）舉辦了復工慶?；顒?，邦耀生物核心管理層領導及各位同事們分享了不少疫情期間難忘趣事和感悟。所有邦耀人攜手度過兩個多月的封控隔離生活，終于迎來“撥開云霧見天日”的一天。
? 入選“中國創新生物醫藥榜TOP100”
2022年6月15日，在第六屆未來醫療100強大會上重磅公布了第七屆未來醫療100強系列榜單。邦耀生物憑借突出的行業影響力、多元化的產業布局、極具潛力的發展前景，榮獲“動脈網2022未來醫療100強 ? 中國創新生物醫藥榜TOP100”，并上榜“十大價值領域榜—基因治療領域TOP10”。
八月
? Nature Medicine 發表
2022年8月4日，邦耀生物與中南大學湘雅醫院合作的世界首例CRISPR基因編輯治療β0/β0型重度地貧患兒的臨床研究，正式發表在國際頂級醫學學術期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。文章公布了詳細的臨床數據，邦耀生物BRL-101基因治療地中海貧血癥患兒脫離輸血依賴超過2年，全面地解讀了 BRL-101治療患者的療效和安全性特征。
? 獲評“最具影響力創新療法企業TOP20”
2022年8月4日，在2022中國生物醫藥產業價值榜頒獎盛典上，邦耀生物通過在年度價值增長表現、創新突破表現、社會責任表現等多個維度上的優異表現，獲評“2022中國生物醫藥產業價值榜——最具影響力創新療法企業TOP20”，邦耀生物合伙人、生產和CMC副總裁譚炳合博士受邀代表企業上臺領獎。
? BRL-101國內成功獲批IND
2022年8月16日，邦耀生物針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”（管線代號：BRL-101）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。
? Nature 發表
2022年8月31日，邦耀生物與華東師范大學、浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART®）研究成果正式在國際頂級學術期刊Nature上發表。這是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。
Quikin CART®是邦耀生物搭建的具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。2020年5月，在浙江大學醫學院附屬第一醫院開展的全球首個“PD1敲除非病毒定點整合CD19-CART細胞治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗”中，該產品體現出了出色的臨床安全性和有效性，首例接受治療的患者至今已疾病完全緩解(CR)超過2年。
九月
? BRL-201國內IND獲得受理
2022年9月16日，邦耀生物利用具有自主知識產權的Quikin CART®平臺開發的名為“靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液”（管線代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND），成功取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的受理（受理號：CXSL2200465國），適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。
? 獲評“2021年度中國新技術藥物企業創新力TOP30”
2022年9月16日，由米內網主辦的“惟創新者行穩致遠——2021年度中國生物醫藥企業創新力百強系列榜單”發布會通過騰訊會議在線上盛大舉行，并正式發布了《2021年度中國生物醫藥企業創新力百強系列榜單》，邦耀生物榮登“中國新技術藥物企業創新TOP30”榜。
? 獲評“2022中國醫藥創新種子企業100強”
2022年9月17日，《E藥經理人》于線上正式發布“中國醫藥創新種子企業100強” （下稱“種子100強”）榜單，邦耀生物再度入選，連續兩年榮獲“種子100強”稱號。
? BRL-101正式啟動多中心1/2期注冊臨床研究
2022年9月25日，邦耀生物以患者為中心，基于“評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究”成功召開研究者會議，正式啟動BRL-101多中心1/2期注冊臨床研究。
會議現場，邦耀生物董事長劉明耀、CEO鄭彪、首席戰略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫學與臨床副總裁李偉等核心管理層領導，中南大學湘雅醫院徐雅靖、廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕、南方醫科大學南方醫院馮曉勤&許重遠、中國醫學科學院血液病醫院施均主任等多位參研中心專家代表以及昆翎醫藥相關負責人出席會議，共同見證了這一歷史性的時刻。
? 獲評“2022年度國家知識產權優勢企業”
2022年9月，按照《國家知識產權局辦公室關于面向企業開展2022年度知識產權強國建設示范工作的通知》（國知辦函運字〔2022〕497號）要求，國家知識產權局評選并公布了2022年度國家知識產權優勢企業和示范企業名單。邦耀生物憑借在知識產權創造、運用、管理和保護等多方面的突出成果，榮獲“2022年度國家知識產權優勢企業”殊榮。
十月
? Nature Chemical Biology 發表
2022年10月13日，邦耀生物與華東師范大學李大力教授及劉明耀教授團隊合作的一項在堿基編輯領域的研究成果正式發表在國際學術期刊Nature Chemical Biology上。研究團隊發現了一種精準且安全的新型腺嘌呤堿基編輯器——“ABE9”，能夠有效解決ABE臨床應用存在的各類脫靶隱患和安全性問題，理論上將為近50%遺傳致病性SNVs的糾正提供了新的精準靶向工具。這一發現對提升ABE工具的安全性，拓寬其適用范圍，推動其在基因治療中的應用及后續的臨床轉化均具有重要意義。值得一提的是，ABE9作為新一代最具有臨床適用性的產品，已提前完成核心專利申請，未來專利布局將覆蓋全球主流市場。
? 地貧科研成果被選入《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告
2022年10月23日，蔻德罕見病中心（CORD）和艾昆緯中國（IQVIA）管理咨詢聯合主辦《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告新聞發布會，邦耀生物憑借在地貧領域已取得的領先國際水平的突破性成果，作為代表案例寫入2022最新版《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告中。此前，邦耀生物在地貧領域的突出性成果還被選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。
十一月
? Nature Biotechnology 發表
2022年11月10日，邦耀生物與華東師范大學李大力教授、劉明耀教授團隊以及北京大學的伊成器課題組合作發現了一種可以大幅提升基因編輯準確性和安全性的技術，研究成果正式發表在國際學術期刊Nature Biotechnology上。研究團隊通過對腺嘌呤脫氨酶TadA-8e重新設計改造，改變了其對底物的識別和催化，變成僅編輯胞嘧啶的脫氨酶，創新性地開發了不依賴天然胞嘧啶脫氨酶AID/APOBEC家族的一系列精準且安全的新型胞嘧啶堿基編輯器——“Td-CGBE/Td-CBEs”(TadA-derived CGBE/CBEs)，與目前最優化的胞嘧啶堿基編輯器BE4max相比，展現出了非常低脫靶編輯和indel事件，具備巨大的臨床轉化應用潛力。
? 完成數億元B輪融資
2022年11月14日，邦耀生物宣布完成逾2億元人民幣B輪融資，此輪融資由上海自貿區基金領投，東方富海、天士力資本、貝達基金、歌斐資產等跟投。本輪融資后，邦耀生物將繼續推進細胞和基因藥物的轉化及落地，并加大力度進一步加速全球化研發布局，助力全球生命科學發展，為全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者帶去希望。
? 獲評“2022最具成長性創新療法企業TOP10”
2022年11月10日，第24屆上海國際生物技術與醫藥研討會（BIO-FORUM）系列｜中國生物技術與醫藥創新論壇暨2022中國生物醫藥科技創新價值榜頒獎于上海盛大召開。邦耀生物成功入選創新療法企業榜單，榮獲“2022最具成長性創新療法企業TOP10”殊榮。
? 董事長獲評“2022中國CGT領域年度影響力企業領袖”
2022年11月10日，在2022上海（閔行）生物醫藥產業創新峰會暨通用細胞藥物開發論壇上第四屆星耀榜頒獎典禮隆重舉行，頒布了由醫麥客旗下品牌星耀研究院發起的【星耀榜】系列榜單。邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授憑借在CGT領域多年來卓越的貢獻，獲評“2022中國CGT領域年度影響力企業領袖”稱號。
? 獲評“2022年上海市專利工作示范單位”
2022年11月，上海市知識產權局發布《2022年擬認定上海市專利工作試點示范單位公示》，邦耀生物憑借具有特色且自成體系的專利申請布局、專利管理、價值實現、侵權應對、專利保護等全方面的優異工作，成功從眾多競爭對手中脫穎而出，以全市排名12的成績獲評2022年度“上海市專利工作示范單位”。這也是邦耀生物繼今年獲得“國家知識產權優勢企業”后的又一知識產權領域重大榮譽。
十二月
? Quikin CART®獲南方周末評選“年度科技成果轉化貢獻”獎
2022年12月8日, 邦耀生物憑借全新一代的“非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART®）”，在南方周末·2022科創大會上獲頒“年度科技成果轉化貢獻”獎，由該項技術發明人邦耀生物研發副總裁張楫欽博士受邀領獎。值得一提的是，邦耀生物也是唯一獲得此類目獎項的生物創新藥物研發企業。
? 完成BRL-101的1期注冊臨床試驗首例患者輸注
2022年12月8日，邦耀生物基因編輯治療產品“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”（ 管線代號：BRL-101）的1期注冊臨床試驗首例患者輸注在廣西醫科大學第一附屬醫院成功完成。該臨床試驗是一項多中心、開放性的臨床研究，旨在評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性。
? BRL-201亮相ASH會議
2022年12月12日（北京時間），在第64屆美國血液學會（ASH）年會上，邦耀生物用于治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的“靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液”（管線代號：BRL-201）的研究以海報展示形式，公布了最新數據。
? BRL-201國內成功獲批IND
2022年12月14日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式公布，邦耀生物基于具有自主知識產權的Quikin CART®平臺開發的名為“靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液”（管線代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND）獲得批準。BRL-201的適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），這也是世界首個可在不使用病毒載體的情況下實現基因組定點整合的自體CAR-T細胞產品。
? 榮獲“2022中國生物醫藥產業鏈創新風云榜”兩項榮譽
2022年12月30日，在“第二屆中國生物醫藥產業鏈創新與轉化高峰論壇”會上正式發布了“2022（第三屆）中國生物醫藥產業鏈創新風云榜”。邦耀生物成功入選2022中國生物醫藥產業鏈創新風云榜“金馬獎”，被評為“2022最具關注度新銳企業”；此外，兩大具有自主知識產權的技術平臺：造血干細胞平臺（ModiHSC®）與非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART®），獲評“2022最具應用前景關鍵技術平臺”。
? Quikin CART®獲評“2022年中國血液學十大研究進展”
2023年1月8日，在第三屆中國血液學科發展大會上發布了2022年度“中國血液學十大研究進展”的評選結果。邦耀生物全新一代非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART®）治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究成果獲評為“2022年中國血液學十大研究進展”之一。這一研究全面闡明了非病毒PD1定點整合CAR-T細胞優越的臨床療效背后的作用機制，利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術對T淋巴細胞中PD1位點精確敲除，定點插入針對腫瘤細胞的靶向CD19 CAR分子，構建完成全新的非病毒定點整合CAR-T細胞（PD1-19bbz）。
這項研究工作的成功意味著全新CAR-T細胞技術平臺的建立，也是迄今為止全球CAR-T細胞治療難治復發淋巴瘤中高緩解率和低毒副反應的最好臨床結果。不僅標志著中國學者在CAR-T細胞研發及臨床轉化應用領域處于國際領先地位，對推動新一代CAR-T技術的發展更具有重要意義。
