2024-04-25
2024年4月22日（美東時間），第27屆美國基因與細胞治療學會年會（ASGCT）在線發布了入選今年大會的多項最新研究成果摘要。很榮幸，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）基于自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC®)開發的針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”(管線代號：BRL-101)的研究連續第二年成功入選ASGCT年會，將以口頭報告形式公布其最新臨床進展數據。
本屆ASGCT年會將于5月7日~11日（美東時間）舉行，邦耀生物CEO鄭彪博士將出席線下會議與國內外CGT領域專家學者分享與交流新型基因編輯技術及細胞治療的臨床潛力與應用前景。
會議摘要信息（已在ASGCT官網公布）
關于“BRL-101”
BRL-101獲批IND
2022年8月16日，邦耀生物BRL-101的臨床試驗申請（IND）正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準，進入注冊臨床階段。其主要適應癥為輸血依賴型β-地中海貧血，是基于邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC®)開發的基因治療產品。ModiHSC®主要是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的。目前，邦耀生物利用基因療法BRL-101在全球范圍內成功幫助15例地貧患者擺脫輸血依賴。
此次會議公布的是BRL-101在IIT和IND臨床1期中的研究結果，這是一項在中國開展的旨在評價“經γ珠蛋白重激活的自體造血干細胞移植治療重型β-地中海貧血（地貧）安全性及有效性”的研究。地貧是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最大的單基因突變遺傳病。地貧患者主要由于HBB基因的片段缺失或者突變，導致功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，引起嚴重的貧血及相關合并癥。而遺傳性持續表達的胎兒血紅蛋白（HbF）可以緩解貧血的癥狀，因此，本臨床研究通過CRISPR/Cas9介導的BCL11A紅細胞增強子的突變導致BCL11A表達的減少可以誘導γ珠蛋白的表達，從而提升紅細胞內HbF濃度，這是治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的一個可行的治療策略。
研究共入組15例年齡在6-26歲的患者，臨床治療結果顯示，所有患者接受經基因編輯的HSC移植治療后，總體Hb和HbF水平顯著上升，并且在整個治療過程中，絕大多數不良事件與造血干細胞動員/單采、白消安清髓預處理和自體造血干細胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件經醫療干預后均能恢復，絕大多數不良事件轉歸為恢復/解決。未發生GVHD和因不良事件導致受試者退出研究及死亡等情況。這項研究表明，邦耀生物BRL-101：
1、更優的治療效果
接受BRL-101基因治療的所有15例患者，均100%擺脫輸血依賴，達到一次治療終身治愈的療效！同時，患者平均總血紅蛋白大于120g/L，快速恢復到健康人水平，治療效果均顯著優于國外已上市產品和國內在研產品。
2、更高的安全性
邦耀生物BRL-101產品使用電轉方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體類細胞基因治療產品隨機插入引起的安全性問題。同時，基因編輯的靶點經過大量脫靶研究，證明該靶點無脫靶效應，具有較高的安全性。
總體而言，相比其它基因療法，邦耀生物BRL-101基因療法更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優勢，可以做到一次治療終身治愈，有望成為更惠及大眾的療法。
作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，邦耀生物自成立以來一直堅持技術平臺的創新與轉化應用。未來，邦耀生物仍將以患者為中心與臨床專家一起，繼續全力推進多項臨床研究成果的轉化與落地，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統疾病等廣大患者帶來更優的治療選擇！
