2022-09-17 來源：醫麥客
2022年9月17日/醫麥客新聞 eMedClub News/--今日，據國家藥監局藥品審查中心（CDE）官網顯示，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）“靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液”（管線代號：BRL-201）的臨床申請獲得受理（受理號：CXSL2200465）。
據官網介紹，BRL-201是邦耀生物利用其專有的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART®平臺）開發的靶向CD19的CAR-T產品，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。值得一提的是，這是世界首個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品。
傳統CAR-T產品的制備主要通過病毒載體，這導致了其具有潛在的致瘤風險，同時所制備的CAR-T細胞均一性較低，而制備時間長，生產成本高，亦是無法避開的挑戰。
而Quikin CART®技術平臺可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現出了巨大的優勢。定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時實現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T產品的制備時間，得以讓更多患者受益。另外，使用非病毒生產工藝還可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本。
該平臺開發的PD1-CD19-CART產品，具有PD1基因敲除和CAR均一性穩定表達雙重優勢；此外，據邦耀生物官網介紹，該平臺還可用于多個免疫檢查點敲除增強型CAR-T細胞的制備，快速生產通用型CAR-T細胞并開發動態調控的安全型CAR-T產品等，為今后CAR-T細胞改造提供了強有力的技術支持。
此前，邦耀生物和浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的已開展的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗（IIT）最新研究結果發表在了頂級期刊Nature上。本次IND申請或許正是基于這項最新的臨床研究結果支持。
研究結果顯示，8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。
迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。值得一提的是，無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。
▲BRL-201在臨床上體現了出色的安全性和有效性
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