2022-10-23
2022年10月23日下午，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與羅氏制藥、賽諾菲、武田制藥等國際藥企共同以罕見病領域代表企業身份，并作為支持單位受邀出席《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告新聞發布會，會議由蔻德罕見病中心（CORD）和艾昆緯中國（IQVIA）管理咨詢聯合主辦。
《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告發布會
會議現場， 該項研究報告的課題組成員：主編CORD創始人黃如方、IQVIA副總裁邵文斌，以及全國罕見病診療協作網辦公室副主任李林康、上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林等多位專家顧問出席。值得一提的是，邦耀生物CEO鄭彪博士在制藥行業擁有三十多年的豐富經驗，也受邀參與了本次課題研究并給予了專業支持。
會議現場
《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》：“每一個小群體都不應該被放棄”
罕見病等重大疾病患者面臨著疾病復雜、病程長、照護負擔重和治療費用高昂等問題，是醫療保障領域中因病致貧、因病返貧的“重災區”。罕見病，對每個患病家庭來說就是災難性疾病，幾乎沒有任何一個家庭能靠自身能力去承擔這樣的疾病負擔，而國家的醫療保障制度成為了患者群體的最后一根救命稻草。近些年黨和國家在罕見病診療和醫療保障領域高度重視，積極推進各項政策，讓罕見病患者看到“生”的希望。
“每一個小群體都不應該被放棄”，探索中國罕見病藥品支付解決方案尤為重要。在這樣的時代背景下，《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》應運而生，系統闡述了中國罕見病藥物醫療保障的未滿足需求、如何構建“提高患者幸福感、促進產業發展、保障基金可持續”的罕見病藥物醫療保障體系及提出了中國罕見病藥物醫療保障模式建議。整個報告主要分為三個篇章，從“挑戰”出發，分析“破局”之道，到提出“攻堅”建議，更均衡地思考當下罕見病患者、行業和支付方多方共贏的破局方案。
報告封面及目錄
邦耀生物在地貧防治領域不斷突破，作為代表案例選入報告
一直以來，邦耀生物始終堅持 “以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”為使命，依托基因編輯技術和雄厚的科研實力，已在地貧疾病防治領域取得不少的重磅成果。目前，邦耀生物在與中南大學湘雅醫院血液科付斌副主任醫師及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院張新華主任合作的研究者發起的臨床研究中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助6例β-地貧患者脫離輸血依賴。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發起的臨床試驗成果發表在國際頂級醫學學術期刊Nature Medicine上，這一事件也代表了國內基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果；2022年8月16日，邦耀生物針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”的臨床試驗申請（IND），正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準；2022年9月25日，邦耀生物宣布正式開展“BRL-101”多中心1/2期注冊臨床研究。
因此，憑借這些已處于國際領先水平的突破性成果，邦耀生物作為代表案例寫入本次《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告中。此前，邦耀生物在地貧領域的突出性成果還被選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。
對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“在過去的十多年，全社會都在熱烈討論中國的罕見病藥品支付解決方案，國家醫保政策雖然取得了一些進展，但相較于國家的罕見病監管政策、衛生診療發展政策還是步子稍顯緩慢，跟不上行業發展需求，仍沒有達成一個基本的共識。很高興此次邦耀生物可以作為細胞和基因治療領域的代表企業與蔻德罕見病中心以及眾多行業專家，用共同富裕的指導思想探索罕見病藥物的保障機制，站在民族偉大復興、患者群體的真實疾困及醫藥行業發展的歷史使命下去思考解決方案，從而造福患者。另外，我們也非常榮幸邦耀生物在地貧領域的眾多前沿進展可以選入進本次報告中，作為一家創新藥企，未來將持續以‘患者為中心’并秉持開放、共享、共贏的態度，愿與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，為全球遺傳性疾病及惡性腫瘤患者帶去希望！”
